Mithilfe einer experimentellen Gentherapie stellte ein von chinesischen Wissenschaftlern geleitetes Team das Gehör von fünf Kindern wieder her, die mit einem genetischen Defekt geboren wurden, der sie völlig taub machte. In einer ersten klinischen Studie am Menschen zeigten sie die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie bei der Behandlung von Patienten mit erblicher Taubheit, von der weltweit fast 26 Millionen Menschen betroffen sind. Die Forschung wurde unter Beteiligung von Wissenschaftlern der Southeast University in China und der Harvard Medical School in den Vereinigten Staaten durchgeführt.
Forscher des Augen- und HNO-Krankenhauses der Fudan-Universität entwickelten das Genmedikament RRG-003, indem sie ein menschliches OTOF-Transgen in ein Adeno-assoziiertes Virus einfügten. Anschließend identifizierten sie sechs geeignete Kinder mit autosomal rezessiver Taubheit 9 . Taubheit wird durch eine Mutation im OTOF-Gen verursacht, die dazu führt, dass Schallstimulationssignale nicht richtig vom Ohr an das Gehirn übertragen werden.
Nach der Verabreichung des Arzneimittels mit einer einzigen Injektion in das Innenohr des Patienten stellten fünf Teilnehmer eine deutliche Verbesserung der Hör- und Sprachfunktionen fest, wie aus einer kürzlich in der Fachzeitschrift Lancet veröffentlichten Studie hervorgeht. Die durchschnittliche auditorische Hirnstamm-Reaktionsschwelle stieg von über 95 dB zu Studienbeginn auf bis zu 26 dB bei einem Teilnehmer nach 38 Wochen. Die Sprachwahrnehmung wurde später bei Teilnehmern wiederhergestellt, die eine Verbesserung des Hörvermögens erlebten.
Forscher sagen, dass sich die Gentherapie als neue Behandlungsmethode für Kinder mit autosomal-rezessiver Taubheit als sicher und wirksam erwiesen hat.
